基于全球III期MANEUVER研究的积极结果,这是贝捷迈®在全球首个注册获批。 在MANEUVER研究中,在第25周时,贝捷迈®组的客观缓解率达54%,显著优于安慰剂组3.2%,同时在所有患者报告结局指标中均实现了具有临床意义且统计学显著的改善。 经长期随访显示,接受贝捷迈®治疗的患者中,每4例即有3例基于RECIST v1.1标准评估达到缓解,且耐受性良好。 此次获批进一步巩固了默克在罕见肿瘤治疗领域的领先地位,贝捷迈®在全球其他市场的注册申请也在积极推进中。 北京2025年12月22日 /美通社/ -- 2025年12月22日,全球领先的科技公司默克今日宣布,中国国家药品监督管理局(NMPA)已通过优先审评程序批准贝捷迈®(盐酸匹米替尼胶囊)用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。贝捷迈®是一款由和誉医药研发的集落刺激因子-1受体(CSF-1R)抑制剂,也是国内首个获批用于TGCT治疗的一类创新药。 获批信息 默克医药健康首席执行官、默克执行董事会成员丹卓航表示:"随着贝捷迈®在全球的首个注册获批,我们正持续践行改善罕见肿瘤患者生活的承诺。此次获批更是进一步夯实我们在罕见肿瘤领导地位的关键一步。我们为患者带来了既能改变疾病进程、又可缓解日常症状的希望。我们正在加速推进贝捷迈®早日惠及中国患者,并持续推进其在全球其他市场的注册布局。" TGCT,既往又称色素沉着绒毛结节性滑膜炎(PVNS),是一种罕见的局部侵袭性肿瘤,可导致受累关节出现进行性加重的肿胀、僵硬及活动功能受限,严重影响患者的日常活动能力和生活质量。若不进行治疗或病情复发,可能对骨骼、关节及周围组织造成不可逆损伤。 贝捷迈®此次获批是基于全球III期MANEUVER的研究结果。数据显示,在针对TGCT的系统性治疗中,贝捷迈®展现了基于RECIST v1.1标准评估的最高客观缓解率(ORR),并伴随临床结局的显著改善。在第25周时,基于RECIST v1.1标准,经盲态独立审查委员会(BIRC)评估的主要终点结果显示,贝捷迈®的ORR相较安慰剂具有统计学显著性的临床改善(54.0% vs. 3.2%;p®治疗患者的ORR持续提升至76.2%(95% CI: 63.8, 86.0)。 北京积水潭医院骨与软组织肿瘤诊疗研究中心主任牛晓辉教授表示:"在中国,很多TGCT患者长期面临着治疗困境 —— 除手术外,缺乏其他的治疗选择。而对于肿瘤复发或无法手术切除的患者,手术治疗也难以满足其需求。基于全球MANEUVER研究的积极结果,贝捷迈®在中国获批,这意味着临床医生有机会为患者提供疗效确切且耐受性良好的系统性治疗方案,为这一难治性疾病的治疗带来了亟需的突破性进展。" 在MANEUVER研究中,贝捷迈®展现出良好的耐受性,未观察到胆汁淤积性肝毒性或毛发及皮肤色素减退的迹象。在该试验的随机、双盲治疗阶段,贝捷迈®治疗组中,因治疗期间出现的不良事件导致停药的情况见于1例(1.6%)患者,因不良事件导致减量的比例为7.9%(n=5)。 蔻德罕见病中心创始人、主任,瑞鸥公益基金会创始人、秘书长黄如方先生表示:"TGCT引发的疼痛与活动受限,会影响患者的日常生活,给他们带来了巨大的精神压力。随着贝捷迈®在中国获批,这一类系统性治疗方案能够有效控制肿瘤进展、缓解症状,也让患者看到了希望:他们或许能重新参与那些很多人习以为常的活动,比如爬楼梯、通勤上班,或是陪孩子玩耍。" 关于贝捷迈®(盐酸匹米替尼胶囊) 贝捷迈®是由和誉医药自主研发的一款新型、口服、高选择性且高效的小分子CSF-1R抑制剂,此前,贝捷迈®已被中国国家药品监督管理局(NMPA)和美国食品药品监督管理局(FDA)授予突破性疗法认定(BTD),并被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药物(PRIME)认定。默克拥有贝捷迈®的全球商业化权益。